Wat is gentherapie? Hoe werkt het?

De genen in de cellen van uw lichaam spelen een belangrijke rol in uw gezondheid - inderdaad, een defect gen of genen kunnen u ziek maken.

Dit onderkennen wetenschappers al tientallen jaren op manieren om genen te modificeren of defecte genen te vervangen door gezonde genen om een ​​ziekte of medische aandoening te behandelen, genezen of voorkomen.

Nu werpt dit onderzoek naar gentherapie eindelijk vruchten af. Sinds augustus 2017 heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration drie gentherapieproducten goedgekeurd, de eerste in hun soort.

Twee van hen herprogrammeren de eigen cellen van een patiënt om een ​​dodelijke kanker aan te vallen, en het meest recente goedgekeurde product richt zich op een ziekte veroorzaakt door mutaties in een specifiek gen.

Wat zijn cellen en genen? Hoe communiceren ze?

Wat is de relatie tussen cellen en genen?

Cellen zijn de basisbouwstenen van alle levende wezens; het menselijk lichaam bestaat uit biljoenen van hen. Binnen onze cellen zijn er duizenden genen die de informatie leveren voor de productie van specifieke eiwitten en enzymen die spieren, botten en bloed aanmaken, die op hun beurt de meeste functies van ons lichaam ondersteunen, zoals de spijsvertering, energie opwekken en groeien. Petrischalen celcultuur

Hoe gentherapie werkt

Soms is het gen of een deel ervan defect of ontbreekt het bij de geboorte, of een gen kan veranderen of muteren tijdens het volwassen leven. Elk van deze variaties kan de manier waarop eiwitten worden gemaakt verstoren, wat kan bijdragen aan gezondheidsproblemen of ziektes.

In gentherapie kunnen wetenschappers verschillende dingen doen, afhankelijk van het aanwezige probleem. Ze kunnen een gen vervangen dat een medisch probleem veroorzaakt met een gen dat dat niet doet, genen toevoegen om het lichaam te helpen om te vechten of ziekten te behandelen, of genen uitschakelen die problemen veroorzaken.

Om nieuwe genen direct in cellen in te voegen, gebruiken wetenschappers een voertuig dat een "vector" wordt genoemd en dat genetisch is gemanipuleerd om het gen af ​​te leveren.

Virussen hebben bijvoorbeeld een natuurlijk vermogen om genetisch materiaal in cellen af ​​te leveren en kunnen daarom als vectoren worden gebruikt. Voordat een virus kan worden gebruikt om therapeutische genen in menselijke cellen te dragen, wordt het echter gemodificeerd om het vermogen ervan om een ​​infectueuze ziekte te veroorzaken te verwijderen.

Gentherapie kan worden gebruikt om cellen in of buiten het lichaam aan te passen. Wanneer het in het lichaam is gedaan, injecteert een arts de vector die het gen draagt ​​rechtstreeks in het deel van het lichaam met defecte cellen.

Bij gentherapie die wordt gebruikt om cellen buiten het lichaam aan te passen, kan bloed, beenmerg of een ander weefsel bij een patiënt worden afgenomen en kunnen specifieke soorten cellen in het laboratorium worden afgescheiden. De vector met het gewenste gen wordt in deze cellen geïntroduceerd. De cellen blijven over, vermenigvuldigen zich in het laboratorium en worden vervolgens terug in de patiënt geïnjecteerd, waar ze zich blijven vermenigvuldigen en uiteindelijk het gewenste effect produceren.

Voordat een gentherapie kan gaan op de markt ...

Voordat een bedrijf een gentherapieproduct voor gebruik bij mensen kan vermarkten, moet het gentherapieproduct worden getest op veiligheid en effectiviteit, zodat wetenschappers van de FDA kunnen overwegen of de risico's van de therapie aanvaardbaar zijn in het licht van de voordelen.

Gentherapie houdt de belofte in om de geneeskunde te transformeren en opties te creëren voor patiënten die leven met moeilijke en zelfs ongeneeslijke ziekten. Terwijl wetenschappers grote vorderingen blijven maken met deze therapie, wil de FDA de ontwikkeling versnellen door onmiddellijke bespreking van grensverleggende behandelingen die het potentieel hebben om levens te redden.

Van https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm